Eiger是公司总部积极参与开发和实验性靶向替代疗法用药造成了引人注目和超引人注目结核疾的生功用制药公司。已对，该公司宣布，已在宾夕法尼亚州市场推出Zokinvy（lonafarnib），该药于2020年11月获得宾夕法尼亚州FDA批准，用于用药早衰症（Progeria，称作：哈于大-达勒姆早衰综合征，HGPS）和早衰样核纤层核糖体疾（Progeroid Laminopathies，PL）病患者，减少幸存者安全性。在临床试验之中，Zokinvy用药将幸存者率减少了60%（p=0.0064），出生率延长2.5年。许多病患者用到该抗生素已超过10年。
值得注意，Zokinvy是在世界上第一个获批用药早衰症和早衰样核纤层核糖体疾（PL）的抗生素。在批准的同时，FDA颁发给Eiger一张引人注目小儿科结核疾原则上封杀凭证（PRV），以激励该公司在早衰症领域做出的突出贡献。在11月23日，Eiger宣布，已将这张PRV以9500万美元出售，根据早衰症研究非营利组织（PRF）的合作和供应协议，Eiger保留了50%的收益，即4750万美元。
Eiger总监餐饮官Eldon Mayer对此：“Zokinvy是为已被推论能减少早衰症病患者幸存者安全性的抗生素。为了履行对病患者的希望，我们建立了Eiger OneCare， 这一地方性计划，仅限于由专业护理经理、换到科学家提供者的个性化赞成、为符合条件的病患者提供者的共同完成付费救助以及旨在帮助寻求Zokinvy用药的病患者的其他病患者赞成服务。”
在宾夕法尼亚州，大多数目前为止的Zokinvy合格病患者已通过Eiger的在世界上扩展破例计划放弃了Zokinvy用药，现阶段已加入到Eiger OneCare，这将有助于顺利过渡到Zokinvy赢利供应。
在宾夕法尼亚州，Zokinvy通过原则上封杀机制获得批准，该药现阶段也在放弃欧洲药品管理局（EMA）的快速安全性评估。此前，Zokinvy已被宾夕法尼亚州FDA和欧洲委员会EMA授予用药早衰症和早衰样核纤层核糖体疾的收养药名额（ODD）、被FDA授予突破功用名额（BTD）和引人注目小儿科结核疾名额（RPDD）。
早衰症和早衰样核纤层核糖体疾（PL）是一独特的、超引人注目、遗传性早衰性结核疾，可造成了孩童过早年老，快速年轻病患者的幸存者。若未经用药，早衰症孩童将死于心脏疾，平均幸存者成年14.5岁。据估计，在世界上有约有400则有早衰症孩童、200则有PL孩童，其之中大有约180则有孩童和年轻已被早衰症研究非营利组织（The Progeria Research Foundation）获知，其之中大有约20人在宾夕法尼亚州、23人在欧洲。
Zokinvy是一种首创的、制剂法尼基转移酶抑制（FTI），可阻断早衰核糖体的法尼基化。该药是一种结核疾修正替代疗法，在早衰症孩童和年轻之中兼具突出的生存益处。在早衰症病患者之中，Zokinvy将幸存者率减少了60%（p=0.0064），平均生存整整增加了2.5年。最常见的不良催化是小肠催化（呕吐、腹泻、恶心），大多数为轻度或之中度（1级或2级）。许多早衰症病患者已放弃了持续10年以上的Zokinvy用药。
早衰症（HGPS）是一种引人注目的、可怕的孩童快速年老的遗传性结核疾。该疾是由序列核纤层核糖体A（lamin A）的LMNA基因之中的单位向量突变引发的，产生法尼基化间歇性的、有毒性的早衰核糖体（progerin）。核纤层核糖体A是细胞膜质形态支架的一大多，在细胞膜质形态和动态总体发挥举足轻重起到。早衰症孩童会死于影响数百万正常年老的完全一致结核疾——其会，但病患者幸存者的总人数为14.5岁。早衰症结核疾表现仅限于造成了发育不全、硬皮疾样面部、身躯脂肪营养不良、脱发、关节挛缩、骨头发育不良、身躯动脉粥样硬化快速、心血管动态下降和之中风。据估计，在在世界上以外，有约有400则有早衰症孩童病患者。
早衰样核纤层核糖体疾（progeroid laminopathies）是由核纤层核糖体A（lamin A）和/或Zmpste24基因的一系列突变引发的快速年老的遗传，这些突变产生不同于早衰核糖体的法尼基化核糖体。虽然不产生早衰核糖体，但这些基因突变会造成了与早衰核糖体有对应但有区别的结核疾表现。总的来说，在在世界上以外，早衰样核纤层核糖体疾的发疾率可能大于早衰症。
lonafarnib是Eiger公司从默沙东授权获得，该药是一种适应性迥然不同的、处于后期技术细节的、以法尼基转移酶为小分子的制剂活性抑制，法尼基转移酶是通过名为异戊二烯化的过程参予核糖体质的；也。早衰核糖体是一种法尼基化的间歇性核糖体，被相信很难被切割，造成了与线粒体结合体，从而造成了线粒体形态的彻底改变和随后的细胞膜损伤。lonafarnib可阻断早衰核糖体的法尼基化，已被证实可突出减少早衰症孩童的幸存者安全性。
除了用药早衰症和早衰样核纤层核糖体疾之外，Eiger公司也正在开发lonafarnib用药丁型胃癌流感疾毒（HDV）病毒。2018年12月底，FDA和EMA分别授予了lonafarnib用药丁型胃癌流感疾毒病毒（HDV）的突破功用名额（BTD）和原则上抗生素名额（PRIME）。lonafarnib抑制细胞会膜内HDV复制的异戊二烯化步骤，在流感疾毒拼装阶段阻断流感疾毒生命周期。
来自多项II期临床研究的图表证实了基于lonafarnib的解决方案用药HDV狂犬疾的和安全性，图表显示，在先前未放弃用药（初治）的HDV狂犬疾之中，基于lonafarnib的解决方案超越了使HDV RNA水平减少≥2log10以及N-吡啶基转移酶（ALT）正常化的共同主要终点，这解读了肝脏状况和流感疾毒学应答的改善。现阶段，该药正处于一项关键人物的HDV III期临床研究之中。
丁型胃癌是由HDV病毒引发，是最造成了的一种人类流感疾毒性胃癌类型。丁型胃癌仅在载有HIV流感疾毒（HBV）的个体之中作为共病毒而发生，引发比HIV来得造成了的肝脏结核疾，并且会放缓肝纤维化、肝癌和肝动态心肌梗塞。丁型胃癌是一种造成了影响在世界上人类健康的结核疾，该疾可能影响在世界上大有约1500万-2000万人。丁型胃癌在在世界上不同内陆地区的流行情况各不完全一致。据美联社，在在世界上以外，大有约4.3%-5.7%的慢性HIV流感疾毒感染者普遍存在HDV病毒。在某些内陆地区，仅限于外满洲、之中国、俄罗斯、之中东、巴基斯坦、土耳其、非洲、之中东和南美等大多内陆地区，慢性HBV狂犬疾之中HDV的患疾率甚至来得高，据美联社，满洲和巴基斯坦的HBV狂犬疾之中HDV的患疾率高达60%（生功用谷Bioon.com）
原意出处：Eiger BioPharmaceuticals Announces U.S. Commercial Availability of Zokinvy (lonafarnib)， the First and Only Treatment approved for Progeria and Processing-Deficient Progeroid Laminopathies
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